预习案例

1990年9月14日，美国率先在世界上进行了第一次人体基因疗法尝试。患者是一位4岁的美国女孩，她因基因缺陷导致体内缺乏腺苷脱氨酶（ADA），体内腺苷积累过多，毒害淋巴细胞，并因此患上了先天免疫缺陷综合征，她自出生以来几乎每天都遭受感染的折磨。美国国国立卫生所医疗中心从女孩的血液中取得淋巴细胞，经体外培养，导入含ADA基因的逆转录酶的载体后，通过其左臂静脉注射回其体内。这些引入外援正常基因的细胞大约有10亿个，静脉注射仅用了28分钟。基因疗法的效果令人满意，女孩已经具有一定水平表达正常基因的功能，可自身合成ADA，免疫缺陷得以纠正，免疫能力得以增强，感染次数大为降低。